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CRISPR编辑人类胚胎有效性首次获证

来源:科技日报 作者:聂翠蓉 2017-03-20 13:40:00
内容摘要: 广州医科大学附属第三医院生殖医学中心刘见桥主任16日接受科技日报记者采访时表示,他们课题组首次用CRISPR-Cas9基因编辑技术对6个可移植人类胚胎进行基因编辑,成功修复了其中3个胚胎内的遗传变异。

  广州医科大学附属第三医院生殖医学中心刘见桥主任16日接受科技日报记者采访时表示,他们课题组首次用CRISPR-Cas9基因编辑技术对6个可移植人类胚胎进行基因编辑,成功修复了其中3个胚胎内的遗传变异。新研究不仅推翻了之前CRISPR技术不能有效编辑人类胚胎的结论,更让人类向“设计”出不会患某些遗传性疾病的婴儿迈出重要一步。

  课题组在德国著名期刊《分子遗传学和基因组学》上发表论文称,用CRISPR-Cas9技术编辑人类胚胎面临两大挑战:安全性和有效性。在纠正致病性变异过程中,一些正常基因也会“躺枪”,被误编辑,从而可能导致癌症。但是,由于这种有误编辑发生的几率很少,且已有技术能在移入子宫前检查胚胎内是否发生这类问题,科学界对此并不担心。而有效性更受关注,CRISPR技术在让某些基因失活方面效果明显,但在编辑胚胎需要的修复错误基因方面表现不佳。而试管婴儿手术一次往往只能获得几个胚胎,提高修复效率非常重要。
  之前有两个实验组报道在利用CRISPR技术修复人类胚胎中没有获得成功。但这次实验,刘见桥课题组利用试管婴儿手术患者捐献的未成熟卵细胞,诱导它们成熟后,让其与患有遗传疾病的男性精子受精。实验组获得6个单细胞胚胎,并成功修复了其中3个,证明了CRISPR技术在修复活胚胎中的有效性。        

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