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“千人计划”专家郑维义:孤儿药研发有三座大山需要翻越

来源:千人杂志 作者:陈佳 2016-12-07 13:56:12
内容摘要: 目前我国对于孤儿药的研发仍处于一片空白,只能长期依赖进口,然而国内进口药物审批流程复杂,使得诸多“孤儿药”无法及时进入中国,结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。

 国家“千人计划”专家、南京应诺医药科技有限责任公司董事长郑维义

  孤儿药是用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为孤儿药。目前我国对于孤儿药的研发仍处于一片空白,只能长期依赖进口,然而国内进口药物审批流程复杂,使得诸多“孤儿药”无法及时进入中国,结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。


  目前,全世界已确认的罕见病有6930多种,中国已确认的罕见病有5781种,总人数约为1700万人。而我国孤儿药占药品市场的比例不到2%,这一比例在美国为15%左右。国家“千人计划”专家、南京应诺医药科技有限责任公司董事长郑维义博士在接受《千人》杂志采访时说:“我国没有罕见病官方定义,无任何支持的国家政策,几乎无医保报销,处于三无状态,如果没有相应的支持政策,根本没有企业愿意研发孤儿药。”

  制约孤儿药发展的“三座大山”

  自1983年美国颁发《孤儿药法案》取得成效以来,全球已有30多个国家先后从立法层面对孤儿药的研发和生产方面提供保障和支持,在这种情况下,制药企业纷纷加大了对孤儿药的研发与生产,全球范围内获得指定或批准上市的孤儿药数量也在不断增多,孤儿药的发展呈现出繁荣景象。反观国内孤儿药的研发,却仍停滞在起步阶段,究竟是什么扼住了新药研发的喉咙?“支付和采购瓶颈、研发企业IPO的渠道缺乏和基础研究与临床研究能力薄弱是制约创新药研发的‘三座大山’”。郑维义博士对《千人》杂志记者说道。

  中国包括孤儿药在内的新药研发所面临的首要问题,“是一个支付问题,是一个市场准入问题,是一个定价采购的问题。”郑维义博士如是说。孤儿药作为新药,同样也要面临研发时间长达10年、研发成本高达10亿美元的问题。而且“孤儿药”适用人群少,临床试验难度大,这些都意味着药企必须要有自主的定价能力和的足够的定价空间,才能支持创新药药企的后续研发。

  支付和采购环节的关键在于,孤儿药面市之后罕见病患者是否能在第一时间用到药和医疗保险的报销能力。但实际情况严峻:从事创新药研发的药企需要在各个省市逐渐推广孤儿药,并且绝大部分孤儿药还未纳入医保报销范围内。郑维义博士直言:“中国创新药物的研发不但没有相应的市场支持,反而是面临比从事仿制药研发更大的障碍。”这种情况倘若不能尽早解决,长此以往,将导致中国鲜有药企真正投身于创新药的研发。即使有,也很难如欧美大药企一样做到以上市为目的的程度。“这些药企仅仅在国家有重大专项支持的情况下才会有动力从事创新药的研发,但是在拿到某一个临床批件之后,就会有选择的看是否继续进行研发,纵使拿到再多的国家批件,也只是一种巨大的浪费。”郑维义博士满怀忧虑地向《千人》杂志的记者说道。

  郑维义博士提到国家“千人计划”专家丁列明博士团队研发的小分子抗癌新药盐酸埃克替尼的推广过程,丁博士的新药仅在中国19个省市得到了推广,而这一成果的取得耗时5年。郑维义博士表示:“这是不可思议的,这一点也是我们需要下决心去改变的。审评制度的改革已初有成效,但是没有研发动力,审评再快也是隔靴搔痒。”

  中国的资本市场尚未达到完全市场化的阶段,这就导致那些无销售收入的新药研发企业无法通过IPO进行融资,以获得新药研发所需的高额费用的支持,相应地,对于投资者来说,中国的资本市场目前也缺乏健全的退出机制。

  除此之外,我国新药的基础研究和临床研究能力非常薄弱,而临床研究对于新药研发来说却至关重要。我国新药研发面临着早期开发具有一定的创造性,而临床研究明显能力不足的困境。郑维义博士表示:“没有扎实的临床研究,就无法把一个从新药研发阶段发展为产品、上市阶段。这对于新药来说,无异于婴孩被扼杀于摇篮之中。”

  孤儿药研发是中国药企走向世界的捷径

  国务院在“十二五”规划中提出鼓励罕见病用药的研发,CFDA出台的一系列新药审批改革文件中均提到了针对罕见病等特殊群体用药给予加快审评、优先审评,但是业内人士认为这些利好政策所带来的实际效果并不显著。而造成这一现象的原因主要有以下两点:首先是CFDA审核人员专业素养未能完全跟上审评的发展要求,并且审核人员人数有限。郑维义博士说:“CFDA今年要扩招300人,但是这300人要真正能够发挥其应有的作用,可能还需要5年的时间。”其次是从事孤儿药研发的药企尚未能充分利用已有的有利政策,把握先机与CDE进行“谈判”。郑维义坦言:“部分药企没有做好自己的工作,谈判的前提是要有充分、科学的临床数据。鲁先平团队研发的西达本胺是在跟CDE充分沟通的情况下,通过它扎实的临床数据、临床设计说服CDE,在临床二期的时候就准许有条件上市了。”

  郑维义指出,目前我国针对孤儿药研发的企业实属凤毛麟角,贴有孤儿药标签的企业研发过程中还是照搬国外的模式,尤其在早期基础研究方面比较落后。中国创新药企如何打破落后于人的僵局,孤儿药研发或许可以成为这一难题的解决之道。如何走出孤儿药创新研发的康庄大道,在于中国药企能否把握住机会。郑维义博士指出:“由于孤儿药是针对非常罕见的疾病治疗,因此有很多新的研究方向,会有很多新的技术和研究手段的应用。同时由于疾病是无药可治,病人数又少,在药物研发的过程中尤其是临床研究所需病人数也会很少,不少在二期临床完成后就可以有条件上市,这样会缩短药物研发时间和大大降低临床研发费用,另外据统计,孤儿药研发的成功率三倍于一般药物研发,这些都非常适合中国药物研发企业。”

  郑维义博士表示,孤儿药是中国药企走向世界的一个捷径。孤儿药在研发过程中可以充分利用美国的孤儿药政策来从事研发,如果拿到了美国孤儿药的标签,就可以享受美国所有孤儿药的优惠政策,包括政府支持药品临床试验费用的50%税收返还、药品上市申请费用220万美元减免、7年独占、加速审评的通道等等。此外,新药的研发需要新技术的支持,对创新能力的要求比较高,而中国药企在传统意义上的小分子药物、生物药方面的研发是无法与美国的大型药企相媲美的,但是在孤儿药研发方面,如果孤儿药显示出非常好的疗效,完全有可能被FDA批准,而其他药物被批准的可能性要小很多。孤儿药研发一定要走国际化的道路,充分利用国际上已有的对孤儿药研发的各种鼓励政策来促进国内孤儿药的研发。郑维义博士指出:“这种设想已经被付诸实践,今年10月份已经有中国药企在美国拿到了一个治疗肝癌药物孤儿药的资格,国内的一些企业开始利用美国的孤儿药政策进行研发,我觉得这是一种利用了美国孤儿药支持政策同时考虑了国内市场需求的布局。”

  因地制宜发展孤儿药

  孤儿药在全球医药市场逐年升温,然而,中国官方没有罕见病的定义,尽管中华医学会遗传分会曾定义罕见病为患病率是五十万分之一,发病率是万分之一的病症。由于各地区医疗水平的差异,罕见病的诊断和防治也存在较大差异。“我觉得统一定义孤儿药是一个非常复杂的事情,关系到国家整体经济发展情况,还要考虑各个省市之间极不平衡的发展情况。”

  今年2月,上海市确定将56种疾病纳入《上海市主要罕见病名录(2016年版)》;9月,我国罕见病发展中心特别发布了《罕见病参考目录》,共有147种疾病被纳入这一名录,这些目录并不是终极版本,还在根据实际情况处于不断更新之中。郑维义博士指出:“我们目前需要以一种务实的方式,将一些相对来说能够涵盖较多患者的罕见病放到名录里面。至少有一个依据,让各个省市可以根据自己的实际情况发展孤儿药。”这不失为一种行之有效的方式,当各个省市因地制宜发展孤儿药之时,孤儿药的某些标准就可以逐渐被制定出来,然后慢慢扩展到全国,有望形成一个全国统一的定义。

  在因地制宜发展孤儿药方面,“青岛模式”以一种多方支付模式,通过药企、政府、罕见病家庭、社会慈善等多方承担筹资,有效地来解决了孤儿药用不起的难题。“青岛模式”的关键在于:政府、药企、慈善机构、社会组织、商业保险、病患等群体齐心协力参与解决孤儿药的支付难题。郑维义博士表示:“多方支付,不仅仅是钱的问题,这还需要全社会对罕见病患者的关注,这是一种社会正能量的体现,也是社会价值的最高体现。‘青岛模式’是一个非常好的模式,完全可以在全国推广,但是需要全民参与,仅仅依靠政府的力量是不现实的。”

  结语

  郑维义博士提到,中国药品的销售成本高于其研发成本,这其实是一种悖论。而孤儿药正好可以打破这种悖论。“孤儿药毕竟是用于罕见病,其市场规模不如一般药品那样大,但是因为其针对罕见病,没有其他药物的竞争,市场推广费用几乎是零。孤儿药可以实现从生产厂商直达医生和病人手中,减少很多流通环节,销售成本大大较低,利润就相对较高。孤儿药市场总量不一定大,但是利润率很可观。由于孤儿药的市场价值巨大,对大型药企和投资人来说都具有极大的吸引力。”

  郑维义博士带领的南京应诺医药科技有限责任公司,致力于推进孤儿药在中国的发展。郑维义博士的团队目前除了采用常用的药物研发模式,也正采取一种“老药新用”的模式发展孤儿药:积极与国内外的企业展开合作,逐渐建立起罕见病药物筛选的模型,逐步发现已经上市的药物新的罕见病适应症,用以治疗罕见病。“这种模式能够显著降低成本,加快治疗罕见病药物研发的进程,这种模式比较适合中国市场。”

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